019 一个好消息（2 / 2）

“好好，简单点说，就是它对慢粒患者很有效，不通过骨髓移植，也有治愈的功能。”郑教授说，“我手上就有几個病例，他们服用这个药之后，现在已经能正常工作和生活了。”</p>

“不移植就可以治愈？真的有这样的事情？那也太好了！”于问好叫道。</p>

“这个药不简单啊，2021年3月，被CDE纳入突破性治疗药物。2019年7月获得美国FDA临床试验许可，直接进入Ib期临床研究，临床试验到现在连续四年，入选美国血液学会年会口头报告，并荣获2019ASH年会最佳研究的提名。</p>

“2020年5月，他们接连获得美国FDA授予的孤儿药资格和审评快速通道资格，也获得了欧洲孤儿药资格……”</p>

“孤儿药，那就是对小孩子特别有效对不对？”于问好急急地打断郑教授的话。</p>

郑教授忍不住笑了起来，他说：</p>

“不要字面理解，孤儿药不是给孤儿用的药，而是指罕见药，用于预防和治疗罕见病的药物。因为罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，一般制药企业很少会投入研发，因此这些药被形象地称为‘孤儿药’。”</p>

于问好嘿嘿地笑着，他马上想到了，问：“那是不是很贵？”</p>

“对，孤儿药都不便宜，市场小，研发投入大，肯定不会便宜，国外还有一剂几百万美元的孤儿药。但对有些人来说，他也要打啊，比如像乔布斯，要是什么药对他有效，能救他命，别说几百万，就是几千万，一亿美金一剂，他也会打，对不对？</p><div id='gc1' class='gcontent1'><script type='text/javascript'>try{ggauto();} catch(ex){}</script>